Оптогенетика впервые помогла частично восстановить зрение полностью слепому человеку
Это прорывная методика в лечении пигментного ретинита.
Зрение полностью слепого человека впервые было частично восстановлено с помощью светочувствительных белков, обнаруженных в водорослях. Мужчина прошел курс лечения с помощью оптогенетики, при котором белки используются для управления клетками в задней части глаза. Впервые он понял, что метод сработал, когда увидел полосы пешеходного перехода. Также пациент смог справиться с некоторыми простыми заданиями: находить и считать некоторые объекты.
Пациент, личность которого не разглашается, проживает во французской Бретани и лечится в Париже. 40 лет назад ему поставили диагноз пигментный ретинит, который приводит к гибели светочувствительных клеток (колбочек и палочек) на поверхности сетчатки. От этой болезни страдают более двух миллионов человек во всем мире и, хотя полная слепота встречается редко, именно этот пациент полностью потерял зрение больше двадцати лет назад.
Пациента лечили с помощью оптогенетики. В этом случае врачи исследователи сосредоточились на белках, называемых каналами родопсинами, которые изменяют свое поведение в ответ на свет. Эти белки кодируются геном одноклеточных зеленых водорослей, они расположены в клеточной мембране и реагируют на синий свет. Микробы используют их, чтобы двигаться к свету. При этом белок является натриевым каналом: реагируя на свет, он впускает в клетку заряженные ионы натрия.
Если перенести этот ген в нервную клетку, то она станет свето-активируемой.
Ученые решились на генную терапию для человека, хотя раньше исследования велись только на животных. Они взяли этот ген из водоросли и доставили его в ганглиозные клетки сетчатки глаза — нервные клетки, которые расположены впереди колбочек и палочек. Они обобщают и передают дальше сигналы, идущие от них. Эти клетки начали реагировать на свет. Сама технология была усовершенствована с момента опытов на животных, например, в этом случае использовался оптогенетический белок ChrimsonR, который реагирует на свет в более красном и безопасном для глаз диапазоне.
Из-за специфики лечения мужчина носил очки с видеокамерой спереди и проектором сзади – запечатлеть то, что происходит в реальном мире, и спроецировать это на нужной длине волны на заднюю часть глаза. Именно очки трансформировали свет в нужный оптический диапазон.
Потребовались месяцы для того, чтобы в глазах сформировался достаточно высокий уровень родопсинов, а мозг, по сути, выучил новый язык, чтобы научиться снова видеть. Первым признаком того, что терапия работает, были полосы пешеходного перехода, которые пациент смог рассмотреть в янтарном цвете.
«Сперва пациент был разочарован, потому что между инъекцией и результатом прошло довольно много времени. Но когда он впервые сообщил, что смог увидеть белую разметку на улицах, вы можете себе представить, как он был взволнован. Мы все были взволнованы», – Жозе-Ален Сахель, специалист из Института зрения в Париже.
Зрение у него, конечно, до сих пор не идеальное, но разница между полной и частичной слепотой может может изменить его жизнь.
Профессор Ботонд Роска из Базельского университета заявил: «Полученные данные подтверждают концепцию того, что использование оптогенетической терапии для частичного восстановления зрения возможно».
Для попытки восстановления зрения может использоваться несколько подходов. Один из них включает в себя исправление генетических дефектов, вызывающих заболевание, но пигментный ретинит может быть вызван мутациями в более чем 71 различных генах, что усложняет задачу.
Другой подход предполагает подключение камеры к электродам, имплантированным в заднюю часть глаза. Также применение оптогенетики изучается при других заболеваниях, например, болезни Паркинсона, а также исследователи пытаются выяснить, может ли такой метод ускорить восстановление после инсульта.
